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O Ministério da Saúde, nessa sexta-feira (24), iniciou procedimentos de terapia gênica para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Essa distrofia muscular é uma doença genética rara, progressiva e grave que afeta os músculos, causando fraqueza e perda progressiva da função muscular.
A terapia gênica realizada envolve o medicamento Elevidys. Nela, o gene de produção da distrofina, que está comprometido nos pacientes afetados pela DMD, é inserido por um vetor viral no paciente. A partir disso, o paciente passa a produzir a micro-distrofina, uma proteína importante para a função da fibra muscular, reduzindo, assim, a perda de mobilidade e atrasando as complicações cardíacas e respiratórias da doença.